Показання
Для тривалої ферментозамісної терапії хворих з підтвердженим діагнозом хвороби Гоше ненейронопатичного типу (тип 1) або хронічного нейронопатичного типу (тип 3), які мають клінічно значущі неневрологічні прояви хвороби, до яких належать:
До неневрологічних проявів хвороби Гоше належать:
- анемія (після виключення інших її причин, зокрема дефіциту заліза);
- тромбоцитопенія;
- хвороби кісток (після виключення інших причин, зокрема дефіциту вітаміну D);
- гепатомегалія або спленомегалія.
